ليهي، يوتا، 24 أكتوبر 2025 /PRNewswire/ — أعلنت .Halia Therapeutics, Inc، وهي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات تستهدف الأسباب الجذرية للأمراض الناتجة عن الالتهاب، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء (FDA) الأمريكية منحت تصنيف “دواء يتيم” (ODD) لدوائها التجريبي ofirnoflast (HT-6184) لعلاج متلازمات خلل التنسج النقوي (MDS) — وهي مجموعة من اضطرابات نخاع العظام بإنتاج غير فعَّال لخلايا الدم وزيادة خطر التطور إلى اللوكيميا النخاعية الحادة (AML).
تمنح إدارة الغذاء والدواء (FDA) تصنيف “دواء يتيم” للعلاجات المخصَّصة لعلاج الأمراض أو الحالات النادرة التي تصيب أقل من 200,000 شخص في الولايات المتحدة أو الوقاية منها أو تشخيصها في وقت منح التصنيف.
صرَّح David Bearss، حاصل على دكتوراه في الفلسفة، الرئيس التنفيذي لشركة Halia Therapeutics قائلاً: “يؤكد هذا التصنيف على إمكانات نهجنا في علاج متلازمات خلل التنسج النقوي ويدعم التزامنا بتطوير خيارات علاجية جديدة للمرضى الذين يتعايشون مع متلازمات خلل التنسج النقوي (MDS)”. “يُمثل Ofirnoflast نهجًا فريدًا من نوعه في تعديل بيولوجيا الجسيم الالتهابي، وهو العامل الأساسي في الالتهاب، بهدف استعادة وظيفة نخاع العظام السليمة”.
يُعدُّ Ofirnoflast منظمًا انتقائيًا وتفارغيًا لـ NEK7 صُمم لمنع تكوين الجسيم الالتهابي NLRP3 وتعزيز تفككه، وهو العامل الرئيسي في الالتهاب المزمن المرتبط بعدة أمراض. في متلازمات خلل التنسج النقوي (MDS)، يُعترف بشكل متزايد بأن تنشيط الجسيم الالتهابي يُعدُّ عاملاً رئيسيًا في ضعف تكوين خلايا الدم وفشل نخاع العظام. من خلال تعديل NEK7، يهدف ofirnoflast إلى استعادة التوازن المناعي وتحسين إنتاج خلايا الدم دون التسبب في تثبيط المناعة بشكلٍ واسع.
قال Alan F. List، حاصل على دكتوراه في الطب، وعضو المجلس الاستشاري العلمي لشركة Halia Therapeutics والرئيس والمدير التنفيذي (CEO) لـ Moffitt Cancer Center: “تمثل بيولوجيا الجسيم الالتهابي مجالاً واعدًا للابتكار في مجال أمراض الدم”. “ويتميز نهج Ofirnoflast بأنه يسعى إلى تعديل العوامل الالتهابية الأساسية لمتلازمات خلل التنسج النقوي (MDS) بدلاً من التركيز فقط على آثارها اللاحقة. وهذه الاستراتيجية لديها القدرة على إعادة تعريف طرق علاج فشل نخاع العظام المرتبط بالالتهاب”.
بموجب قانون الأدوية اليتيمة الصادر عن إدارة الغذاء والدواء (FDA)، يمنح تصنيف الدواء اليتيم عدة حوافز، بما في ذلك ائتمانات ضريبية للاختبارات السريرية المؤهلة، والإعفاء من رسوم المستخدمين لدى إدارة الغذاء والدواء (FDA)، وإمكانية الحصول على خيار طرح الدواء حصريًا لمدة سبع سنوات في السوق الأمريكية عند الموافقة عليه. تقوم إدارة الغذاء والدواء (FDA) أيضًا بإدارة برامج منح لدعم البحوث السريرية وتعزيز تطوير العلاجات للأمراض النادرة.
نبذة عن متلازمات خلل التنسج النقوي (MDS)
متلازمات خلل التنسج النقوي هي مجموعة من اضطرابات نخاع العظام تتميز بضعف تكوين خلايا الدم، مما يؤدي إلى فقر الدم، وزيادة خطر العدوى، ومضاعفات النزيف. تصيب متلازمات خلل التنسج النقوي (MDS) بشكلٍ رئيسي كبار السن، وقد تتطور إلى اللوكيميا النخاعية الحادة (AML). غالبًا ما توفر العلاجات الحالية، بما في ذلك العوامل المثبطة للميثيل وعوامل النمو، فوائد محدودة ولا تعالج بيولوجيا الجسيم الالتهابي الأساسية للمرض.
نبذة عن Ofirnoflast (HT-6184)
يعدُّ Ofirnoflast (HT-6184) المركب التجريبي الرئيسي لشركة Halia Therapeutics، وهو منظم NEK7 فريد من نوعه يعمل على تنظيم تنشيط الجسيم الالتهابي NLRP3 — وهو مركب جزيئي أساسي يشارك في حدوث الالتهاب المزمن. ويجري حاليًا تقييم هذا الدواء في عدة مجالات مرضية، بما في ذلك:
- متلازمات خلل التنسج النقوي (MDS) – دراسة مكتملة من المرحلة الثانية لتقييم السلامة ونتائج الدم
- السمنة (بالاشتراك مع سيماغلوتيد) – دراسة جارية من المرحلة الثانية تستهدف الالتهاب الدهني واضطراب التمثيل الغذائي
- مرض الزهايمر – برنامج في مرحلة مبكرة يركِّز على الفئات السكانية المعرضة وراثيًا للخطر
نبذة عن .Halia Therapeutics, Inc
Halia Therapeutics هي شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات تستفيد من المرونة الجينية لاستعادة قدرة الجسم الطبيعية على معالجة الالتهاب. وباستهداف محور الجسيم الالتهابي NEK7–NLRP3، يعالج خط تطوير Halia مجموعة واسعة من الأمراض الالتهابية والمُتدهورة المزمنة، بما في ذلك اضطرابات الدم، وأمراض الأيض، والأمراض العصبية التنكسية.
لمعرفة المزيد من المعلومات، تفضَّل بزيارة www.haliatx.com أو تابع Halia Therapeutics على LinkedIn و X (Twitter).
للتواصُل:
Taylor Avei
مدير، وحدة تطوير الأعمال
. Halia Therapeutics, Inc
info@haliatx.com
+1 (385) 355-4315
Leigh Salvo
علاقات المستثمرين في New Street
leigh@newstreetir.com
البيانات التطلعية
يتضمَّن البيان الصحفي بيانات تطلعية في إطار مضمون قانون إصلاح التقاضي في الأوراق المالية الخاصة لعام 1995. تتضمَّن هذه البيانات، على سبيل المثال لا الحصر، بيانات حول الفوائد العلاجية المحتملة لـ ofirnoflast، وخطط التطوير السريري للشركة، والاستراتيجيات التنظيمية، والفرص التجارية. تخضع البيانات التطلعية للمخاطر والشكوك التي قد تؤدي إلى اختلاف النتائج الفعلية بشكلٍ كبير عن تلك المتوقعة. وتشمل هذه المخاطر الشكوك المتعلقة بنتائج التجارب السريرية، وعمليات الموافقة التنظيمية، والتطورات التنافسية، وقدرة الشركة على تأمين التمويل الكافي لمواصلة العمليات. لا تلتزم شركة Halia Therapeutics بتحديث أو مراجعة أي بيانات تطلعية، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو أحداث مستقبلية أو غير ذلك، باستثناء ما يقتضيه القانون المعمول به.
الشعار – https://mma.prnewswire.com/media/2702932/Halia_Therapeutics_Logo.jpg
View original content: